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　　一针治疗用药69.97万元，第一年需用药6次，费用超400万元，往后每年用药3次，且终身不停。

　　面对这样高昂的用药成本，一名患厂惭础（脊髓性肌萎缩症）罕见病的患儿家长感叹：“以前是无药可医，现在有药了，我们却用不起……”

　　不只是厂惭础，绝大多数罕见病患者都面临同样的难题——有药，但用不起。

　　为化解我国罕见病患者“用药难、用药贵”问题， 2020年全国两会召开前夕，由北京医学会主办的推进中国罕见病医疗保障机制媒体座谈会（以下简称媒体座谈会）在京召开。部分全国人大代表、全国政协委员和罕见病领域专家参加了会议，大家讨论了一个中心议题：呼吁建立中国罕见病医疗保障“1＋4”多方支付机制的建议。

　　何为“1＋4”？长期为爱呐“罕”的全国政协委员丁洁介绍，“1”是指首先将2018年发布的《第一批罕见病名录》相关药物逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录，或在政策容许的请况下，进入省级统筹范畴。“4”是指建立罕见病专项救助项目、整合社会资源、引进商业保险以及罕见病患者个人支付。

　　“国家要起主导作用，但是全依靠国家财政投入不现实，应该逐步建立罕见病医疗保障的多方支付机制。” 北京医学会罕见病分会副主任委员王琳表示。

　　目前，全世界已知的罕见病约有7000种，仅有1%的罕见病有治疗药物。而在罕见病患者面临的困境中，药价高昂是最突出的问题。

　　2020年2月20日，中共中央国务院颁布了《对于深化医疗保障制度改革的意见》（以下简称《意见》），指出要促进多层次医疗保障体系发展。强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助叁重保障功能，促进各类医疗保障互补衔接，提高重特大疾病和多元医疗需求保障水平。意见还进一步明确，要探索罕见病用药保障机制。

　　记者了解到，为了进一步落实《意见》精神，提高重特大疾病和多元医疗需求保障水平，《对于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》提案或议案将提交2020年全国两会。

　　“提升中国罕见病药物可及性，平衡好‘1＋4’多方支付机制非常重要。”全国政协常委张连起建议，保障罕见病患者用药要 “提面扩维”，重视多方发力，充分利用医保体系三重保障功能，同时夯实医疗保障体系末梢，积极推进地方罕见病用药保障机制试点，切实做到补漏洞、补短板、强弱项。

　　由于人口基数大，所以罕见病在我国并不罕见。“约2000万罕见病患者的背后是2000万个家庭，且罕见病80%为遗传性，50%在儿童期发病，患者多是5岁以下的孩子，他们本身就属于弱势群体。”全国政协常委甄贞表示，建设美丽中国、实现美好生活，都离不开对弱势群体的关注，离不开科技进步和人文关怀。她认为，罕见病防治不止于医学范畴，还具有很强的社会属性，需要全社会共同关注，加强重视。近年来，像浙江、上海、河南等省份相继出台了针对罕见病药物的医保政策，在一定程度上缓解了罕见病患者的支付问题，希望更多省份加入进来。

　　甄贞还表示，立法是保障罕见病用药的一项重要举措。但是国家层面立法需要较长时间调研、酝酿，地方立法可以先做起来，助推全国立法。

　　今年是脱贫攻坚决战决胜之年，但罕见病是因病致贫、返贫的一个重要因素，建立罕见病医疗救助体系刻不容缓。“积极探索通过国家谈判方式，将第一批罕见病目录里的相关病种治疗药物逐步纳入国家医保支付范围。不能全部纳入进来的话，部分病种可以优先纳入。” 全国政协委员吴明认为，罕见病用药纳入医保不仅可以保障患者用药，还有助于鼓励医药公司积极研发新药。

　　“不管是贵的药还是便宜的药，对‘1＋4’而言首先进入医保是最重要的。但进入医保后，有些昂贵的药物还需要四个‘柱子’的支持，只有采取多方救助的模式，才能打破罕见病患者‘用不起药’的僵局。” 王琳说。

　　丁洁成为全国政协委员13年，为爱呐“罕”了13年。“这13年里，我国罕见病患者的救治有了很大进步，但这还不够。现在我国已经是世界第二大经济体，可以拿出更多的资金、采取更多有效的措施保障罕见病患者用药。今年我将把这个提案带上全国两会，希望得到相关部门的重视。”丁洁呼吁说。

记者：李木元 王慧文