“近年来,社会公众对罕见病已不再陌生,国家药品监管部门也不断出台并完善罕见病用药相关利好政策。今年,我关注的焦点仍是罕见病治疗。”5月9日,全国政协委员、timi天美传孟若羽儿科教授丁洁对记者说。
作为一名连任叁届的“老委员”,丁洁委员时刻关注着罕见病治疗领域的新政策和新问题。丁洁委员表示,罕见病用药审评审批“绿色通道”、减少罕见病临床样本数等政策已逐步落实,但通过去年的调查研究发现,我国在罕见病用药领域还存在较大短板。
“现在部分罕见病患者已有药可医,这是个可喜的变化。但这些药品大多以进口药和仿制药为主,我国罕见病药物在自主知识产权方面有严重缺陷。”丁洁委员表示,如何加强医疗保障,让经济状况困难的罕见病患者都能用上药物是一个值得思考的问题,这可能需要医保、民政、慈善等多方面联动解决。
面对这些痛点,丁洁委员看在眼里、急在心里。为了能更好地推动解决罕见病用药相关问题,丁洁委员以北京医学会罕见病分会的力量为核心,组织动员民间团体,联合相关政府部门共同发力,明确罕见病诊疗共识,进行罕见病流行病学调研,并在国内外发表了相关研究报告,对罕见病诊断治疗等方面具有较强的借鉴意义。
此外,丁洁委员积极团结各地罕见病治疗领域的专家学者。2019年3月17日,在第七届北京市罕见病学术大会上,丁洁委员曾建议江苏省医学会会长王咏红,推动加大江苏省在罕见病治疗领域的研究和投入。在丁洁委员推动下,2019年9月26日,江苏省医学会罕见病学分会正式成立,涉及研究领域包括罕见病发病机制、医疗保障等。
“罕见病不只是病,更是一个社会问题。”丁洁委员说,解决罕见病问题与我国脱贫攻坚战略息息相关。虽然《第一批罕见病目录》等已出台,但真正有药可治的罕见病仅占总量的5% ~10%,而且每年因此产生的医疗花费可能会达到几十或上百万,很多家庭因病致贫、因病返贫。每种罕见病的患者人数不多,但罕见病种类多达数千种,罕见病患者群体总体数量并不小。
“叁十多年来,我一直专注罕见病治疗领域,今后仍然会为谋求罕见病患者群体的福祉而不断努力。”丁洁委员说。