timi天美传孟若羽

　　7月23日下午，第十叁届宋庆龄儿科医学奖颁奖仪式在中国宋庆龄青少年科技文化交流中心举行。十叁届全国政协副主席、中国宋庆龄基金会主席李斌出席颁奖仪式并为获奖代表颁奖。国家卫健委党组成员、国家中医药管理局党组书记、局长余艳红致辞并为获奖代表颁奖，中国宋庆龄基金会党组书记、副主席沉蓓莉，党组成员、副主席井顿泉出席颁奖仪式并为获奖代表颁奖。

　　北大医院儿童医学中心儿童神经内科吴晔、张捷、王静敏、邓泂、常旭婷、延会芳、周玲、周季、石真、滕新岭团队完成的“儿童脱髓鞘性脑白质病的机制研究及规范化诊疗”项目荣获第十叁届宋庆龄儿科医学奖成果奖。

吴晔教授（右一）上台领奖

　　“宋庆龄儿科医学奖”由中国宋庆龄基金会、国家卫生健康委员会妇幼司、中华医学会共同主办，以表彰和鼓励儿科医学领域杰出的科研成果，促进科技交流搭建平台，有力推动儿科医学事业持续健康发展。本届宋庆龄儿科医学奖评选出成果奖15项，推荐项目数量、涉及领域及专业类别创历届新高。

　　【团队研究成果】

　　儿童脱髓鞘性脑白质病分为遗传性和获得性：遗传性脱髓鞘性脑白质病为多种异质性遗传病，患儿神经功能进行性倒退，多数预后不良，缺乏病因治疗；获得性脱髓鞘性脑白质病以炎症性脱髓鞘疾病为主，包括髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（惭翱骋础顿）、视神经脊髓炎谱系疾病以及多发性硬化等，多次复发导致神经功能残疾。

　　吴晔教授团队长期致力于儿童遗传及获得性脑白质病的发生机制探究，开展儿童脱髓鞘性脑白质病相关临床队列和应用性基础研究，建立并推广规范化诊疗流程。

　　在遗传性脑白质病这一罕见病领域，吴晔教授团队建立了国内最大样本（约700例）临床队列及样本库，包含白质消融性白质脑病（VWM）、亚历山大病（AxD）、伴皮层下囊肿的巨脑性白质脑病（MLC）等12个病种。通过队列对临床表型-基因型进行深入研究，提高了早期诊断率和诊断准确率；开展首个空洞性白质脑病最大样本量队列研究；首次建立VWM及AxD患者来源iPSC模型及脑类器官模型；建立 Glialcam 突变MLC动物模型，进行深入的发病机制探究及小分子药物干预研究，为临床药物干预提供依据。在获得性脑白质病方面，建立了中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病儿童队列（约300例），并通过长期随访，开展全国多中心预防复发的临床研究，并牵头撰写了《儿童髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病临床实践指南（2023）》。

　　不忘初心，方得始终。在既往研究的基础上，吴晔教授团队将继续深入儿童遗传及获得性脱髓鞘性脑白质病的发生机制及治疗探索，并积极参与药物研发，不断优化治疗策略并推广应用，让更多患儿及家庭获益，为儿童健康保驾护航！

　　（儿童医学中心、科研处）